最近，AI 制药领域达成了一项价值高达 15 亿美元的合作。全球领先的生物制药企业阿斯利康将向 AI 制药公司 insitro 支付最高 15 亿美元，以合作寻找代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和心肌病的新药。

合作将利用 insitro 的 Virtual Human AI 平台寻找新的药物靶点，该平台旨在识别因果性疾病生物学机制。随后，阿斯利康将推进候选药物进入开发阶段。

值得注意的是，阿斯利康此前曾与另一家生物制药企业 Ionis Pharmaceuticals 合作开发一款名为 AZD2693 的 MASH 候选药物。然而，该候选药物在 II 期试验中未能达到预期，于 2025 年 11 月被终止研发。类似地，阿斯利康与 Ionis 合作的 Wainua 在转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病 III 期临床试验中宣告失败。这让此次阿斯利康与 insitro 的合作备受关注。

那么，阿斯利康为什么选择 insitro 呢？我们从 insitro 近来的一些动向可以找到答案。

攻克 MASH 难题

代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）曾被认为是制药领域的「研发黑洞」。致病机制复杂、临床要求高、试验周期长...... 几十年来，已有上百款新药研发失败。

直到 Madrigal Pharmaceuticals 取得突破，于 2024 年获得美国食品药品监督管理局（FDA）对 Rezdiffra 的批准。这使得大型制药公司重新进入该领域，诺和诺德、罗氏和葛兰素史克纷纷达成重大交易。诺和诺德也凭借其重磅药物司美格鲁肽获得 FDA 在该适应症上的批准。MASH 赛道的研发热度持续攀升。

今年 6 月，在美国糖尿病协会第 86 届科学会议（ADA 2026）上，insitro 展示了其 MASH 治疗开发项目的新临床前数据。数据表明，AI 发现的 MASH 候选药物在减少肝脏脂肪之外还显示出抗纤维化信号。

insitro 创始人兼首席执行官 Daphne Koller 博士认为，MASH 缺乏能够从根本上改变疾病轨迹的干预手段，主要障碍在于弥合早期代谢指标与纤维化过程之间的差距。insitro 利用其 Virtual Human 平台，将来自多模态人类数据的 AI 衍生肝脏脂肪和纤维化表型应用于识别因果靶点，代谢应激与纤维化生物学发生了交汇。

阿斯利康与 insitro 的合作将运用 Virtual Human 平台，识别 MASH 与心肌病两种适应症中的致病生物学机制。这两种疾病的诊断标签单一，却都涵盖了生物学基础各不相同的患者，其异质性正是治疗难点所在，而这恰恰是 insitro 现有 AI 平台最能发挥作用的地方。

用 AI 探索因果生物学

自 2018 年创立以来，insitro 一直致力于利用人工智能技术革新药物发现与开发过程。创始人是斯坦福大学教授 Daphne Koller，她还在 2012 年与吴恩达（Andrew Ng）教授共同创办了教育技术创企 Coursera。

通过构建全球最大的整合性多模态人类与细胞数据语料库，insitro 打造了一个以遗传学为锚的因果 AI 引擎 ——Virtual Human，能够揭示疾病如何起始、进展以及如何被化解。

Virtual Human 平台能够精确识别因果遗传驱动因素，而 TherML 平台则负责设计最优药物，形成覆盖神经科学和代谢疾病的广泛治疗 pipeline。

Virtual Human 与 TherML 形成了一个自我学习循环：每引入一种生物学机制，预测模型就变得更加智能，从而加速跨生物学尺度的发现。

迄今为止，insitro 已经获得来自 a16z、ARCH、BlackRock、Casdin、CPP、Foresite、GV、SoftBank、Temasek、Third Rock、T. Rowe Price 等世界级投资机构的超过 7.5 亿美元的资本支持，其中包括来自与 BMS、礼来和吉利德合作的约 1.4 亿美元收入。

根据 insitro 发布的合作公告，insitro 将获得 4000 万美元的预付款，并将可能获得 14.6 亿美元的里程碑付款。

我们期待这场合作能够为 MASH 与心肌病带来新的治疗方案，加速新药研发进程，最终惠及患者。

参考链接：

https://www.biospace.com/business/astrazeneca-bulks-up-mash-cardio-work-in-up-to-1-5b-ai-partnership-with-insitro

https://www.insitro.com/news/insitro-presents-new-data-demonstrating-its-ai-discovered-mash-candidate-shows-anti-fibrotic-signal-beyond-liver-fat-reduction-at-the-american-diabetes-association-86th-scientific-sessions/

https://www.insitro.com/news/insitro-announces-a-strategic-collaboration-with-astrazeneca-for-ai-enabled-discovery-of-novel-therapeutics-for-mash-and-cardiomyopathies/

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