2天前
来源:机器之心
10 月 27 日,Anthropic 公布了其生命科学团队与六家机构合作开展药物研发的最新进展,合作方包括 Generate Biomedicines、Divergence Labs 等。与此同时,Anthropic 还披露了收购 Mithril Medicine 后推进的内部药物研发项目。
这些案例覆盖药物研发的不同阶段:从确定靶点、设计分子,到改善候选分子的性质,再到生产质量审核、监管文件准备及临床试验规划。Anthropic 希望通过参与真实研发项目,找出 AI 能够解决的具体瓶颈,并进一步理解模型在科学推理与实际工作中的能力边界。
这批进展中都有 Claude 的身影。它不仅被用于生成分子设计,还开始参与实验方案制定、数据分析和研发运营。不过,各项目的成熟度并不相同,现阶段的证据主要来自实验室研究、回顾性测试和早期业务试点。

原文链接:https://www.anthropic.com/research/early-progress-drug-development
分子设计到候选优化
Generate Biomedicines
CAR-T 疗法通过工程化 T 细胞表面的嵌合抗原受体识别并攻击目标细胞,已经用于部分血液肿瘤的治疗。Generate 希望改造受体内部的信号结构,缩短其中一段遗传编码,为未来面向实体瘤的设计留出更多空间。
2026 年 2 月,Generate 的科学家通过 Claude Code ,结合已发表的文献、团队的生物学假设和实验室数据,提出新的受体胞内结构设计。经过筛选,团队选出 186 种设计进行首轮实验,并将实验结果反馈给后续设计流程。

图示:借助 AI 对 CAR 进行重构。
其中一种候选结构将标准信号区缩短了约 70%。Anthropic 介绍称,在人体 T 细胞的实验中,该设计使细胞表面受体数量增加到标准设计的约 10 倍,并提高了肿瘤细胞杀伤效率及相关免疫信号。Generate 认为,改善与受体表达量和活性有关,可能有助于降低实现有效功能所需的 mRNA 用量。
Divergence Labs
现有抗过敏药物奥马珠单抗(Xolair)主要通过中和游离的免疫球蛋白 E(IgE)发挥作用。Divergence 希望进一步处理已经结合在免疫细胞表面的IgE,因为这些分子在接触过敏原后能够触发免疫反应。
这一设计需要兼顾两种功能:一端稳定结合 IgE,另一端将已结合的 IgE 从细胞受体上移除。Claude 据此规划,在约一个月内生成了约 3.5 万种抗体设计,再通过结构预测筛选候选,交由实验室验证。

图示:双靶点干扰性 IgE 抑制剂设计概述。
在初步实验中,91 种受测的移除端设计里有 20 种能够在约 1~2 分钟内使结合的 IgE 脱离受体;其中 3 种在可实际考虑的浓度下表现出优于 Xolair 的潜力。另一组 57 种结合端设计中,有 3 种被确认能够结合 IgE。
BigHat Biosciences
一个分子即使能结合目标,也未必适合成为药物。它还需要在制造和储存过程中保持稳定,避免聚集,并能够以足够的纯度和产量制备。
BigHat 与 Anthropic 合作优化了两种抗体片段:一种结合白蛋白,目标是帮助药物在体内停留更久;另一种靶向间皮素,可用于探索面向癌细胞的治疗设计。Claude 连接到 BigHat 的实验数据系统 Reccy,在约 10 周内帮助团队提出并改进设计;实验室共制备和测试了约 1,010 种变体。

图示:每种设计策略的依据。
在实验中,团队发现,常规的热稳定性与聚集指标可能无法准确反映分子表现。Claude 和研究人员因此回到仪器原始曲线,重新分析不同信号之间的关系,并提出修改后的指标和实验流程,再由 BigHat 团队完善并执行。按公布结果来看,部分最佳变体的结合能力提高超过 10 倍,抗癌靶向候选可在高约 18°C 的温度下保持溶液状态,另一候选的聚集速度则降低超过 100 倍。
走上生物技术的产业上下游
Enveda
药物进入临床试验前,需要按照良好生产规范(GMP)生产,并审核每批产品的执行记录。据此,Enveda 开发了 CMC Document Processor(CDP),将 Claude 与文档分类、内容提取、参考文件关联和质量审核流程结合起来。系统会把执行批记录与主批记录、物料规格等文件对照,将发现的问题以有来源的审核意见呈现给人类审核。

图示:CDP 架构与审查工作流程。
在同一项II期临床生产项目的 4 份批记录上,团队测试了总计 1,061 页的扫描文档。人工审核发现了 11 项具有实际处理价值的问题,CDP 在至少一次运行中覆盖了全部 11 项;一次使用 Claude Opus 4.7 的运行还发现了人工未提出的 7 项问题。包含人工复核在内,CDP 流程耗时 166 分钟,而单纯人工审核耗时 1,553 分钟,约减少 89%。
The Column Group
风险投资机构 The Column Group(TCG)正与 Anthropic 合作创建 Pleiades,希望把 Claude 整合进一家生物技术公司的科学与运营流程中。其目标是让较小的团队并行探索更多、更复杂的药物研发项目,而不必将大量时间耗费在资料检索和行政协调上。
目前,TCG 开发的第一个 Claude 技能主要用于评估候选药物靶点是否值得进一步研究。该工具已在 45 组疾病—靶点组合上接受评估。TCG 称,将技能结果与内部专家判断结合后,搜集和理解相关科学文献的工作可以从数周缩短到数天。
Anthropic 自己的药物研发项目
除外部合作外,Anthropic 还将 Mithril Medicine 纳入自己的药物研发蓝图中。Mithril 原本是一家由创始人 Cody Tranbarger 独立运营的公司,正在研究两种罕见肌营养不良症。其思路是设计双特异性抗体,让一个结合臂抓住肌细胞表面的营养不良聚糖,另一个结合臂抓住周围基质中的层粘连蛋白,尝试重建肌纤维与周围支撑结构之间的连接。
Anthropic 报告称,Mithril 在不到 18 个月内,便将 LAMA2-CMD 的治疗构想推进到小鼠实验中出现初步积极结果。在一项短期研究里,接受最高剂量候选抗体的小鼠,其握力和三头肌力量约为未治疗小鼠的两倍。

图示:接受处理的小鼠与对照组小鼠相比,诱发前肢力量更高。
如果后续研发进展顺利, LAMA2-CMD 的临床试验最早可能在 2028 年末启动,αDG 则可能在2029 年启动。
工作领域的拓展
Anthropic 特别强调,目前所有的工作均处于早期阶段——主要是临床阶段。随着项目推进,他们计划继续将 Claude 在临床试验中的作用扩展到临床试验领域,并寻求更多合作。
对药物研发而言,AI 的价值可能不仅在于更快提出分子,还在于帮助研究团队更快发现假设不成立的地方、调整实验方法,并把有限的科学资源投入到更值得推进的方向。但这一模式是否能够稳定提高药物开发成功率,仍需要持续的独立验证。
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