2025 年 10 月，诺贝尔生理学或医学奖颁给 Treg（调节性 T 细胞）领域开创者。

一年后，上海赛尔欣完成 Pre-A+ 轮融资，合肥产投资本参与。安徽赛尔欣在肥西药谷注册落地。

赛尔欣做的事：把患者自己的 Treg 细胞打进脑脊液，治疗渐冻症（ALS）。全球获批临床的方案里，这是首款鞘内给药的 ALS-Treg 产品。

Treg 难以突破血脑屏障，鞘内给药是赛尔欣给出的答案

ALS 病灶在中枢神经系统。Treg 能抑制神经炎症。问题是：细胞怎么到病灶。

静脉输注最常规。但 Treg 是细胞，难以通过血脑屏障。外周血活性再好，能进脑脊液、到发病位置的只是极少数。全球公开报道的 ALS-Treg 方案，都走静脉。C公司的 CK0803 是异体脐带血 Treg，走静脉，2026 年 8 月获 FDA 快速通道资格。

赛尔欣走鞘内：把 Treg 直接送进脑脊液循环，绕开血脑屏障

「从给药路径上解决细胞能不能抵达病灶。」创始人吕明启博士说。这是最核心的差异化。

      静脉给不进血脑屏障，鞘内把 Treg 直接送进了脑脊液

行业背景：2026 年 6 月 30 日，Orca Bio 的 Tregzi（Orca-T）获 FDA 批准，全球首款含有 Treg 细胞的疗法，用于移植后慢性移植物抗宿主病，单剂约合 290 万元人民币。Treg 第一次在监管层面被整体验证。

赛尔欣卡位更早：2024 年 8 月，NP001 治 ALS 获 FDA 孤儿药资格；2024 年 12 月，郑大一附院完成全球首例鞘内 Treg 治 ALS 给药（IIT）；2025 年 4 月，ALS 适应症 IND 获药监局默示许可，成为全球首款鞘内给药治 ALS 的 Treg 产品。

Orca-T 走移植抗排异，CK0803 走静脉，赛尔欣走鞘内。同一条赛道，路径已分化。

机制：Treg 进脑脊液后，理论上接触病灶抗原可局部再活化、扩增；随脑脊液循环分布，部分迁移进脑实质炎症病灶。每批产品放行前须通过体外功能抑制实验。

「全球第一」不是认知差，三层壁垒卡住了同行

鞘内这条路，是没想到，还是做不到？

吕博士说，这套路径来自长期文献积累。同行可能想到过，但落地链条很长。

第一层在制备端：Treg 外周血占比极低，分离、稳定扩增耗时，放行对纯度、功能要求严苛。

      Treg 细胞治疗不仅考验细胞的生物学功能，也考验从制备到放行的全流程质量控制

第二层在临床前：人体鞘内给药前，必须先过动物模型。小鼠约 20 克，多次鞘内给药操作门槛高，非常耗耐心。「很多团队不愿意投入做这套动物体系。」

第三层在临床转化：鞘内给药操作规范、患者耐受与依从性管理。

缺一环，都到不了人体临床。「全球第一」不是认知差，是三层链路的工程差。

先攻罕见病不是情怀：信号读得快，孤儿药红利压周期

先攻罕见病，再拓大适应症。吕博士不回避背后的商业逻辑。

罕见病患者少，但进展快，信号读得快，开发周期可压缩；叠加孤儿药政策红利，推进更快。大适应症由大型药企主导，需两项确证性临床，投入和时间成本成倍抬升，不适合资源有限的初创公司。

ALS 规模不算小。吕明启口径：「国内现存患者约 20 万。重症患者集中在大型中心医院，多数无药可医，治疗意愿强烈，入组招募并没有想象中困难。」

NP001 是同一平台、多适应症：已拿四个神经退行适应症临床批件 ——ALS（2025 年 4 月）、多系统萎缩（2025 年 12 月）、脊髓延髓肌萎缩症（2026 年 2 月）、亨廷顿舞蹈病（2026 年 9 月获批）。

管线按目标分三层。ALS、MSA 病因不明，目标是缓解—— 把病程稳住，当慢性病管；亨廷顿、SBMA 致病基因明确，是根治探索；再往外是脑卒中（公司口径：国内约每 10 秒新增 1 例），目标是降死亡风险、改善致残预后。

整体思路：立足中国完成临床验证，再推向全球市场。

同一组数据，两个口径：「逆转」与「稳定」

来到口径差。

郑大一附院官网 2025 年 4 月 23 日发布：首例 52 岁男性，治疗前 ALSFRS-R 下降明显，已行动不便、四肢无力。治疗后 7 天，手指灵活性提升、痉挛频率下降。4 个月随访，ALSFRS-R 和握力较基线提升并维持稳定，从无法自主抬头恢复到可完成日常进食。IIT 已入组 5 例。

医院官网结论：「实现了对 ALSFRS-R 评分持续下降的逆转。」

ALSFRS-R 满分 48，分数掉得越快，患者功能流失越快。灰线是疾病的自然走向，蓝线才是治疗期待的那条路。

同一组临床现象。他在采访中澄清：「已经死亡的神经元无法逆转修复，全球至今没有任何一款药物能做到神经元再生。」即便是 Tofersen，实现了 NfL 下降，也没被证实带来明确临床改善。

对 ALS 这种致死性疾病，把快速恶化控制住，把致命病转慢性病，本身就是重大临床价值。学术文章正在投稿，脑脊液免疫参数等生物标志物证据尚未公开。

文章不承诺逆转，只讨论稳住病程。IIa 期读出数据前，一切都是假设。

从分子药到活细胞药：一个 20 年老药人的转向

吕明启的职业轨迹，横跨小分子、抗体、细胞治疗。

康涅狄格大学博士；约翰霍普金斯、西奈山医学院博士后。在霍普金斯，他师从 2003 年诺奖得主 Peter Agre，负责人类 AQP4 基因的分离与鉴定，1996 年发表于 PNAS—— 这项工作后来成为视神经脊髓炎药物 Soliris 的机制基石。

此后他在 Galderma、Ono Pharma USA、赫尔森任职，参与全球首个 PD-1 抑制剂纳武利尤单抗（Opdivo）的临床开发，又主导了全球首个癌症恶液质药物 Anamorelin 的上市。2017 年回国，历任复宏汉霖、荣昌生物、天士力生物副总裁、首席医学官。

一个巧合：他三次站在诺奖级成果旁边 ——2003 年 Agre 的水通道，2018 年本庶佑的 PD-1 通路，2025 年的 Treg。

2022 年，他创立赛尔欣，all in Treg。

为什么从杀伤转向调控？他说，杀伤型免疫疗法没到终点，在肿瘤领域仍有不可替代的价值。但大量复杂难治疾病的核心矛盾，不是有需要清除的靶点细胞，而是免疫网络失衡。Treg 的价值，是多重维度调节免疫网络、纠正免疫稳态。

抗体研发给他最深的认知是靶向性 —— 改善了传统化疗无差别杀伤的弊端。局限也明显：单一靶点、单一抗体或 ADC，很难解决病理机制复杂的疾病。

活细胞是另一种逻辑：可自我调控，在多个信号节点完成抑制或激活；既靠细胞 - 细胞直接接触，也能分泌多种细胞因子产生广谱效应。

转型中最难适应什么？他的回答：「GMP 体系下活细胞的全流程质量管控。从分离、扩增到纯度与功能放行，每一步波动都直接影响终产品质量。质控逻辑和分子药完全不一样。」

合肥投的不只是钱：十年不撤资，张江研发、肥西生产

2026 年 10 月，赛尔欣完成 Pre-A+ 轮。公开信息显示，本轮由合肥产投资本联合虎豹集团、湖北徽商等机构及基金参与 —— 没有领投字样。融资后，公司计划在合肥拓展布局，重点做 Treg 药物的研发与生产。安徽赛尔欣已注册落地，在肥西药谷科技产业园。合肥国资此前已设首期 11 亿元的医疗垂类直投基金（合肥市生命健康创业投资基金）。

合肥投的是什么？吕明启的排序里，钱不是第一位。

「最看重产业情怀、长期耐心资本、执行效率，务实落地的做事风格。十年不撤资代表长期主义，对细胞治疗这种长周期项目格外珍贵。」他说，相比部分一线城市，「这里流程务实、执行力强，扯皮推诿更少，产业配套日趋完善。」

双城分工明确：核心研发留上海张江，利用成熟的 CGT 研发生态；合肥做规模化生产基地。高端人才密度合肥与上海有差距，但产线落地会带动本地 CGT 人才集聚。厂房与人力成本是合肥的另一个优势。

成本账（公司口径）：注册批原料选国际供应商；商业化切换国产原料后，成本有望降至约三分之一 —— 海外约 30 万元 / 例，国内单年生产费用有望压到 10 万元左右。肥西产线产能可覆盖至少 3 个适应症的患者用药。

IIa 明年上半年启动，读出数据前一切都是假设

赛尔欣最硬的进展，在 CDE 登记里。

ALS 注册临床 CTR20253607：方案 NP001-ALS01，最新版本 1.4（2026 年 6 月 22 日）；目标 45 例，已入组 12 例；研究中心天坛（PI 王伊龙）和瑞金（PI 刘军，新增）；剂量梯度 1.0/3.0/9.0×10⁷ 个 Treg 细胞，备降 0.5/2.0/6.0×10⁷；每月 1 次、共 3 次；Ⅱa 期设安慰剂对照。据公司，Ⅱa 期采用随机、安慰剂对照设计，明年上半年启动。天坛建有国内最大 ALS 患者队列。

多系统萎缩试验 CTR20261425 于 2026 年 4 月公示，已入组 5 例（目标 39 例）。

数据来自 CDE 药物临床试验登记与信息公示平台（截至 2026 年 10 月）；Ⅱa 期启动时间为公司口径

管线优先级：自体 NP001 第一优先，完成临床验证；异体现货 Treg 面向急症、重症不适合自体给药的患者，据公司目标技术指标已达到；小核酸、In-vivo-Treg 等新模态在研；基因编辑排更后面。支付端尚未对接医保、惠民保、商业保险 —— 后续要补的课。

关于竞品，一句要转述清楚：「改造后细胞可跨过血脑屏障」的说法，公开可验证证据尚不充分；异体现货 Treg 适合重症急症，但 ALS 需多年反复给药，自体 Treg 在长期安全性上是更优解。这是赛尔欣的立场，不是定论。

赛尔欣能不能把 ALS 变成慢性病，取决于 IIa 期数据。时间表有了：明年上半年启动随机对照试验，瑞金加入多中心。在此之前，所有关于治愈的表述都该被按下。

一条没人走过的给药路径，一家 2022 年成立的公司，一个做了 20 年分子药的人。合肥的耐心资本在赌的，是这条路能读出数据。

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